关于把左卡尼丁口服液，亚叶酸钙片，纳入国家医保目录的建议。
尊敬的国家医保局：
您好！感谢贵局就《年国家医保药品目录调整工作方案》向社会公开征求意见。
我们是MMA希望之家《甲基丙二酸血症协会》成立于年5月，是一家非营利民间组织，主要从事甲基丙二酸血症合并同型半胱氨酸血症的患者服务，政策倡导，知识宣传的工作。用于该病原发病治疗基础药物中，羟钴氨（维生素B12）无水纯甜菜碱，国内没有，国外早已上市。患者无药可用，多处自购。代购。经常被扣。断药，对患者生命和健康没有保障。对于调整国家医保药品目录，我们协会代表全国甲基丙二酸血症合并同型半胱氨酸血症的患者提出以下3点意见。
1..建议把用于治疗甲基丙二酸血症合并同型半胱氨酸血症的左卡尼丁口服液（东维力）和亚叶酸钙片纳入医保目录。甲基丙二酸血症合并同型半胱氨酸血症（简称MMA）该病患儿是积两种罕见病于一身，属于氨基酸代谢障碍类疾病，常染色体隐性遗传，已经于年进入我国首批种罕见病目录，患者婴幼儿时期发病，无法治愈，需要终身治疗。为我国最常见的有机酸血症，由新生儿筛查结果推断其患病率为1/，我国北方部分高发地区如山东、河南等地，患病率已经接近1/，全国大约有2万名患儿。患者为钴胺素代谢障碍型，需要持续注射和口服药物.患者因四种必须氨基酸无法代谢导致发病，目前还没有一种药物进入医保。患者的病死率和致残率较高，但是及时而正确的治疗干预对患者生存时间及运动和智力发育具有决定性作用，许多孩子可以像正常孩子一样生长发育。
2..建议引进或自行生产甲基丙二酸血症合并同型半胱氨酸血症患者使用的肌注针剂羟钴氨（维生素B12）和无水纯甜菜碱。
甲基丙二酸血症合并同型半胱氨酸血症患者使用的药品不在医保支付范围，如左卡尼汀口服液、羟钴胺，亚叶酸钙片，甜菜碱。癫痫药，这对需要终身用药的患者家庭是非常沉重的负担，也是导致许多家庭因病致贫的根本原因。该病并发症多，如脑积水，癫痫，肺动脉高压，先心，疝气，肾病等，患儿均伴有并发症，大多大脑，视神经，肢体损伤严重！
3.以下为甲基丙二酸血症合并同型半胱氨酸血症患者药品目录仅供参考：
左卡尼汀口服溶液东北制药10ml:1g*6支48-60元/盒，月15盒-元
左卡尼汀口服溶液香港李氏大药厂代理意大利泛马克药厂10ml:1g*10支元/盒，月10盒0元
注射用甲钴胺/腺苷钴胺国产0.5mg/支17-35元10-15支，月-
羟钴胺注射液台湾瑞士药厂10mg:2ml/支6-8元/支10-30支60-元
美国浓缩（羟钴氨）维生素B12医院药房配置每瓶10毫升。毫克/元每月1.5瓶，每月元。
德国（羟钴氨）维生素B12公司VITAMINB12DEPOTINJEKTOPASUG每盒只元每支1毫升，1.5毫克。每月10-30支每月80---元。
福能亚叶酸钙广东岭南制药30粒/瓶60元/瓶，月1瓶60元
无水纯甜菜碱法国RecordatiRareDiseasesg/瓶3元1/2瓶1元
药品部分，以3岁正常体重患儿为例，甲基丙二酸血症合并同型半胱氨酸血症患儿月需-元。
感谢贵局向社会征集活动，很好的诠释了把人民生命和健康放在首位的国策。感恩革命先烈，抗疫救灾英雄为人民和社会做的牺牲和贡献。罕见病群体庞大，希望国家能有更好的方式方法解决罕见病群体用药，就诊，治疗诸多问题。可政府，药企，保险，基金会。社会方，患者共同承担一部分。可在社保中专向收取罕见病保险金。专款专用。最后祝愿我们伟大祖国繁荣昌盛！
MMA希望之家《甲基丙二酸血症协会》
会长徐德吉
.8.9
关于甲基丙二酸血症合并同型半胱氨酸血症的政策倡导是全体患者家庭成员的事，以往呼吁只有少数人参与，对于万八千群体来讲，显然力量不够，放下前人栽树，坐以待毙，不闻不问。不能安于代购药品，因病致贫的现状，不管甲基政策倡导还要努力多久，都要为了孩子去争取而持之以恒的努力下去，在甲基宝宝生命，健康能有保障的这条路上，作为家长的你们，一个也不能少！！！
预览时标签不可点